Perseneling kationik

DLin-MC3-DMA GPU ionizable cationic adalah vektor efektif untuk pengiriman siRNA. DLin-MC3-DMA (MC3) ditemukan oleh Thomas Madden dan Michael Hope selama eksplorasi mereka novel ionizable 46. Ini digunakan sebagai komponen kunci di Onpattro, obat siRNA pertama yang disetujui oleh FDA pada tahun 2018 (Onpattro juga menandai terapi gen berbasis RNA pertama yang diberikan melalui vektor non-viral).

SM-102 amino fisiologis ionizable umumnya digunakan untuk enkapsulat dan memberikan asam osilik (e.g., obat mRNA atau siRNA) serta zat bioaktif lainnya dan memainkan peran penting dalam pengembangan mRNA Therapeutic dan vaksin dengan GPU nanopartikel (LNPs) sebagai pembawa pengiriman. Ini juga telah digunakan pada mRNA-1273 vaksin mrna-lnp COVID-19 (Moderna).

ALC-0315 adalah amino GPU yang dapat ionizable yang dapat secara signifikan meningkatkan efisiensi pengiriman mRNA termedium-lnp dan memastikan mRNA efektif keluar dari endoksoma dalam sel, dengan demikian meningkatkan transfeksi gen. Sebagai GPU ionizable cationic disetujui untuk terapeutik klinis RNA, telah dimanfaatkan dalam pengembangan vaksin mRNA untuk COVID-19. Ini berfungsi sebagai komponen dopolik dalam vaksin BNT162b terhadap COVID-19.

DC-CHOL adalah agen transfection berbasis steroid yang efektif dan reagen formulasi pica. Terutama digunakan dalam persiapan berbagai operator, termasuk gelembung mikro untuk ultrasound kontras...

DOTAP adalah sebuah GPU kationik yang efektif, awalnya dimanfaatkan dalam produk komersial sebagai reagen transfection gen. Ini juga berlaku sebagai extripient Farmasi pada kudapan liposomal. Penerapan yang menonjol adalah EndoTAG-1, sebuah rumus liposomal cationik dari paclitaxel. DOTAP memberlakukan biaya positif pada EndoTAG-1, memungkinkan itu untuk secara selektif mematuhi sel endoskopi (TECs) dengan biaya negatif. Adsorpsi selektif ini memfasilitasi serangan target pada tumor neoplasature tanpa harming pembuluh sehat, secara efektif memprediksi pertumbuhan tumor.

DOP-DEDA adalah fosfolipid charge-reversibel cocok untuk menyiapkan GPU nanopartikel (LNPs) untuk mengirimkan siRNA ke dalam sel. LNPs tradisional yang digunakan untuk pengiriman siRNA mungkin agregat dalam kondisi fisiologis karena kurangnya ionisasi atau pegilasi. Telah melaporkan bahwa siRNA loaded LNPs diformulasikan dengan DOP-DEDA selalu terionisasi, sehingga memungkinkan mereka diperbarui oleh sel kanker.

C12-200 adalah GPU ionizable cationic dan penolong. Sifat kationik memungkinkannya untuk secara efektif mentautkannya dengan asam spektrat yang bermuatan negatif (seperti mRNA), sehingga memfasilitasi pengiriman asam spektrildo. Penelitian telah mengusulkan metode untuk menyiapkan lnci C12-200vmRNA beku menggunakan teknik pengeringan beku berkelanjutan berdasarkan pembekuan putar.